Dr Paweł Lisowski, inżynier genomu i badacz komórek macierzystych człowieka z Instytutu Genetyki i Biotechnologii Zwierząt Polskiej Akademii Nauk w Jastrzębcu, wraz z międzynarodowym zespołem naukowców, poinformowali na łamach Nature Communications o opracowaniu nowej platformy do odkrywania leków. Rozwiązanie to łączy inżynierię genomu człowieka, organoidy mózgowe oparte na komórkach macierzystych oraz metody głębokiego uczenia maszynowego umożliwiając identyfikację potencjalnych terapii dla ciężkich chorób neurorozwojowych i mitochondrialnych.
Platforma, zbudowana w oparciu o technologie inżynierii genomu człowieka oraz organoidów mózgowych, pozwala na bezpośrednie testowanie związków terapeutycznych w modelach ludzkiego mózgu dopasowanych do konkretnego pacjenta. Naukowcy zaprezentowali jej możliwości na przykładzie rzadkich, śmiertelnych chorób wieku dziecięcego, dla których obecnie brak skutecznych metod leczenia.
Pełna publikacja: Menacho C. i in. Accelerating Leigh syndrome drug discovery through deep learning screening in brain organoids, Nature Communications (2026), DOI: 10.1038/s41467-026-71391-2.