Przełom w leczeniu zespołu Leigha: badania z udziałem IGAB PAN opublikowane w Cell (IF: 42,5)

12.03.26

Naukowcy z Instytutu Genetyki i Biotechnologii Zwierząt Polskiej Akademii Nauk (IGBZ PAN, Jastrzębiec) informują na łamach czasopisma Cell (Zink i in., 2026) o opracowaniu przełomowej strategii terapeutycznej dla zespołu Leigha (LS) – ciężkiej choroby neurorozwojowej o przebiegu śmiertelnym u dzieci, dla której dotychczas nie istniała skuteczna terapia.

Wykorzystując komórki macierzyste pochodzące od pacjentów oraz trójwymiarowe organoidowe modele mózgu specyficzne dla pacjenta, międzynarodowy zespół badawczy opracował nowe podejście terapeutyczne, które znacząco poprawia przebieg choroby. Zastosowana terapia przyniosła wyraźne korzyści kliniczne u pacjentów z zespołem Leigha: u leczonych dzieci zaobserwowano poprawę funkcji motorycznych, zwiększoną odporność na kryzysy metaboliczne oraz możliwość powrotu do codziennego funkcjonowania, w tym do nauki szkolnej.

Badania zostały przeprowadzone przez naukowca zajmującego się komórkami macierzystymi i inżynierią genomu człowieka, dr hab. Pawła Lisowskiego z IGBZ PAN, we współpracy z wybitnymi badaczami z wiodących międzynarodowych ośrodków naukowych. Kluczową rolę w realizacji tych badań odegrały technologie inżynierii genomu opracowane przez dr hab. Lisowskiego, które umożliwiły stworzenie pierwszych precyzyjnych, specyficznych dla pacjentów modeli choroby opartych na komórkach macierzystych oraz trójwymiarowych organoidach mózgu, stanowiących podstawę niniejszego odkrycia.

Zink et al., 2026, Cell 189, 1–24, March 19, 2026 © https://doi.org/10.1016/j.cell.2026.02.008